Medicinråd i tidligere sager: Behandling står ikke mål med prisen

04:07

Se indslaget: Familien Modin-Kofoed fra Holbæks to små sønner på to og fem år har den sjældne muskelsvindssygdom SMA.

Det er ikke ordentligt dokumenteret, at lægemidlet Spinraza kan hjælpe børn med en sjælden muskelsvindssygdom, vurderer Medicinrådet.

Familien Modin-Kofoed fra Holbæks to små sønner på to og fem år har den sjældne muskelsvindssygdom SMA. Det går kun i én retning, og det er nedad.

Men familien har fået at vide af deres egen læge, som er en af de førende eksperter på området, at de to drenge måske kan få gavn af at komme i behandling med medicinen Spinraza. Medicinen kan ikke kurere dem, men måske være med til at bremse sygdommen en smule og forøge deres mobilitet og livskvalitet.

Den dokumentation, der ligger til grund for en anbefaling af lægemidlet, den synes vi overhovedet ikke står mål med den pris, som man forlanger for lægemidlet

Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet til TV2/ Fyn

Der er bare lige ét problem: To gange har det danske Medicinråd afvist at godkende Spinraza som standardbehandling for muskelsvindsygdommen – og dét selvom medicinen i sommer blev godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur, og den også er godkendt til brug i Spanien, Sverige og Norge.

For høj pris og for lidt dokumentation

Problemet er nemlig ifølge Medicinrådet, at dokumentationen for, om medicinen overhovedet virker er for lille, når man sammenligner med lægemidlets pris. Den aktuelle pris på lægemidlet er hemmelig, men i oktober skrev TV 2, at hver dosis af Spinraza kostede 620.000 kroner. Og med det antal behandlinger, der er brug for om året, lød den årlige pris per patient på omkring to millioner kroner.

Læs også Ny medicin kan måske hjælpe deres børn - men Medicinrådet siger nej

Medicinrådet har ikke haft tid til at stille op til interview med TV ØST om sagen med familien i Holbæk, men i madags, den 19. februar, udtalte formanden for rådet, Steen Werner Hansen, sig i en lignende sag til TV2/ Fyn. 

- Den dokumentation, der ligger til grund for en anbefaling af lægemidlet, den synes vi overhovedet ikke står mål med den pris, som man forlanger for lægemidlet, sagde han.

Medicinrådet har dog anbefalet brug af lægemidlet i sager, hvor det handler om spædbørn.

- Der er nogen dokumentation for at behandle helt små børn meget tidligt, og der har vi anbefalet det. Men andre typer og ældre, der er der faktisk ingen god dokumentation for virkningen, og der synes vi så, at når man forlanger så høj en pris, så må man også levere en god dokumentation for, at det virker, sagde Steen Werner Hansen i mandags.

Kan ikke forlange hvad som helst for medicin

For når prisen er så høj, som det er tilfældet med Spinraza, så er dokumentationen altså ekstra vigtigt, lyder det.

Medicinrådet kommer med nogle anbefalinger ud fra de faglige input, der ligger, og hvis andre ikke synes, at det er rigtigt, så er der vel egentlig ikke i sidste ende brug for et medicinråd

Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet til TV2/ Fyn

- Prisen betyder noget, hvis dokumentationen er svag. Og man kan jo heller ikke forlange hvad som helst for et lægemiddel. Der har været en tendens over nogle år, at firmaerne sådan set selv har kunnet sætte prisen, hvor de ville, sagde formanden for Medicinrådet til TV2/ Fyn og tilføjede:

- Medicinrådet kommer med nogle anbefalinger ud fra de faglige input, der ligger, og hvis andre ikke synes, at det er rigtigt, så er der vel egentlig ikke i sidste ende brug for et medicinråd.

Sagen fra Holbæk og flere andre lignede sager om børn med muskelsvind, der ikke kan få ordineret lægemidlet Spinraza, har fået Jeppe Jakobsen (DF), der er medlem af Sundhedsudvalget i Folketinget, til at kalde sundhedsminister Ellen Trane Nørby (V) i samråd.

Herhjemme har tre børn fået lov at få behandling med Spinraza som en del af en forsøgsordning, ligesom patienter med SMA i den værste form – SMA type 1 - undtagelsesvis kan få tilladelse. Omkring 150 danskere har muskelsvindstypen SMA. 

De forskellige former for Spinal Muskelatrofi (SMA)

  • Type 1: Ved SMA I har barnet symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år gammel - dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
     
  • Type 2: Børn med SMA II får symptomer efter mellem 5 og 12 måneder, og de får typisk diagnosen, inden de er 1½-2 år gammel. Barnet kommer til at sidde selvstændigt, men kommer ikke til at gå og stå uden hjælp. Kan i øvrigt få en normal livslængde.
     
  • Type 3: Den mildeste form af sygdommen. Barnets symptomer viser sig, efter barnet har lært at gå og kan vise sig fra 18 måneders alderen og op i voksenalderen. Det kan i nogle tilfælde være svært at skelne mellem type II og type III.

Kilde: RehabiliteringsCenter for Muskelsvind

Læs også "Danmark er ikke så fattigt, at nogle børn ikke fortjener at blive behandlet"

Tip os Har du et godt tip?

Hent vores nye TV ØST Play App
Hent vores nye TV ØST Play App
Hent vores nye TV ØST Play App