Familie kæmpede for medicin til muskelsvindsramte børn - nu ser fremtiden lysere ud

Medicinen Spinraza har haft positiv effekt hos muskelsvindpatienterne Victor og William. Foto: TV ØST

Brødrene Victor og William fik først nej til behandling mod muskelsvind. I dag har medicinen ændret deres liv, og fremtiden ser pludselig lysere ud.

Det er godt fem måneder siden, familien Kofoed fra Holbæk vandt kampen om at få familiens yngste medlemmer i behandling med den kostbare medicin, spinraza.

Femårige Victor og fireårige William lider begge af en sjælden form for muskelsvind, og selvom spinraza er den eneste medicin, der findes på området, så var meldingen fra Medicinrådet i første omgang klar.

Drengene kunne ikke blive behandlet med spinraza.

Det er et mirakel. Sådan kort og godt

Jonas Kofoed, Far

Senere udvidede Medicinrådet dog deres anbefalinger for, hvem der kan få gavn af behandling med spinraza. Her er blandt andet alderen afgørende. Det betød, at familiens yngste søn, fireårige William, i første omgang var den eneste, der kunne få behandling.

Men efter Medicinrådet udvidede deres anbefalinger yderligere, fik parrets ældste søn, 5-årige Victor, også ja til den dyre behandling.

- Det er et mirakel. Sådan kort og godt, siger Jonas Kofoed, der er far til Victor og William.

Har fået flere behandlinger

I dag er de to brødre blevet behandlet med spinraza flere gange, og behandlingen har tydelig effekt ifølge forældrene:

- De er blevet stærkere i deres centermuskler, så de sidder mere stabilt, når de skal række ud efter ting. Det kan de faktisk nu uden at vælte, siger Jonas Kofoed.

- De kan mærke en forandring i deres krop. De er gladere, de sover bedre, de har mere overskud til ting. Bare den måde de spiser på, lyder det fra drengenes mor, Martine Kofoed.

En familie, der kæmper

Anderledes ser det ud for familien Agersø Nielsen i Skælskør. I flere måneder har familien kæmpet en forgæves kamp for deres niårige søn, Mathias.

Han lider, ligesom familien fra Holbæks to sønner, af muskelsvindelsygdommen SMA, men Rigshospitalet har afvist at give Mathias behandling med spinraza.

Rigshospitalet følger anbefalingerne for hvem, der kan have gavn af det kostbare lægemiddel - vurderinger, som Medicinrådet har lavet. Her spiller alder blandt andet ind, men der er i nogle tilfælde givet dispensation til at give de lidt ældre børn behandling med spinraza.

Dog ikke i ni-årige Mathias Agersø Nielsens tilfælde.

- Der er jo ikke andre behandlingsmuligheder for Mathias, så ja, det er svært at leve med, siger Mathias' mor, Helle Agersø Nielsen.

Godkendt i udlandet

Spinraza blev godkendt i Europa sidste år, men Medicinrådet, som udarbejder anbefalinger af nye lægemidler til regionerne, har afvist at godkende spinraza som standardbehandling i Danmark. Derfor går mange patienter glip af afgørende hjælp, mener Muskelsvindfonden.

- Det er i virkeligheden utåleligt og den problemstilling, vi står i, det drejer sig ikke kun om folk med muskelsvind. Det vil jo gælde for andre små diagnoser, hvor der efterhånden kommer medicin frem, og som de kunne få glæde af, men som de ikke får, fordi den er for dyr, siger Jørgen Lenger, der er udviklingschef i Muskelsvindfonden.

I Sverige og Norge tilbyder man børn med SMA behandling med spinraza op til de er 18 år, og i Tyskland kan voksne også få behandling.

Vi er bare glade for de forbedringer, der sker og håber de bliver mere selvhjulpne.

Martine Kofoed, Mor

Lysere fremtid

Jonas og Martine Kofoed er ikke i tvivl om, at behandlingen har haft positiv indflydelse på deres drenge, og én ting er sikkert:

Spinraza har gjort fremtiden endnu lysere for familien fra Holbæk.

- Vi er bare glade for de forbedringer, der sker og håber de bliver mere selvhjulpne, siger Martine Kofoed.

- Vi håber, de kan undgå rygoperationer og undgå at de skal have stænger i ryggen for at holde sig oppe, og at vi kan undgå respirator og sondemad.

Tip os Har du et godt tip?

Hent vores nye TV ØST Play App
Hent vores nye TV ØST Play App
Hent vores nye TV ØST Play App