Banebrydende medicin kan hjælpe niårige Mathias - men familie får nej

Mathias Agersø Nielsen lider af muskelsvind - men må ikke få den medicin, der måske kan hjælpe ham.

Niårige Mathias lider af muskelsvind, men han må ikke blive behandlet med den eneste medicin, der findes på området.

I Skælskør har familien Agersø Nielsen i flere måneder kæmpet for hjælp til niårige Mathias.

Han lider nemlig af den sjældne muskelsvindelsygdom SMA, der er en sygdom i rygmarven, som langsomt nedbryder musklerne, og den eneste medicin, der findes på området, har Rigshospitalet afvist at give Mathias.

- Man har vurderet, at for nogle børn i Danmark er der bevis nok for, at man gerne vil prøve det af, men når man kigger på Mathias, så mener man ikke, man har samme beviser, og det kan jeg slet ikke forstå, siger Kim Agersø Nielsen, der er far til Mathias.

Rigshospitalet følger anbefalingerne for hvem, der kan have gavn af det kostbare lægemiddel - vurderinger, som Medicinrådet har lavet. Her spiller alder blandt andet ind, men der er i nogle tilfælde givet dispensation til at give de lidt ældre børn behandling med spinraza.

Dog ikke i ni-årige Mathias Agersø Nielsens tilfælde.

Det er i virkeligheden utåleligt og den problemstilling, som vi står i, drejer sig ikke kun om folk med muskelsvind. Det vil jo gælde for alle mulige andre små diagnoser

Jørgen Lenger, udviklingschef i Muskelsvindfonden

- Der er jo ikke andre behandlingsmuligheder for Mathias, så ja, det er svært at leve med, siger Mathias' mor, Helle Agersø Nielsen.

Medicinrådet: Spinraza er for dyrt

Spinraza blev godkendt i Europa sidste år og er den første medicin nogensinde til patienter med muskelsvind. Men Medicinrådet, som udarbejder anbefalinger af nye lægemidler til regionerne, har afvist at godkende Spinraza som standardbehandling.

Derfor går mange patienter glip af afgørende behandling, mener Muskelsvindfonden.

- Det er i virkeligheden utåleligt og den problemstilling, som vi står i, drejer sig ikke kun om folk med muskelsvind. Det vil jo gælde for alle mulige andre små diagnoser, hvor der efterhånden kommer medicin frem, som de kunne få glæde af, men som de ikke får, fordi medicinen er for dyr, siger udviklingschef i Muskelsvindfonden, Jørgen Lenger.

Ifølge Medicinrådet er Spinraza alt for dyr, og virkningen er ikke tilstrækkelig dokumenteret.

Det er politiker Jeppe Jakobsen (DF), der er medlem af Folketingets sundhedsudvalg, dog ikke enig i.

- Jeg synes faktisk ikke, at vi i Danmark er så fattige, at vi er nødt til at sige til nogle børn, at de ikke er værd at behandle, hvis de har en sygdom. Det er der nok penge i Danmark til, at man kan, siger han.

Bliver brugt i nabolande

Sundhedsminister Ellen Trane Nørby har tidligere været kaldt i samråd om lægemidlet Spinraza, og her slog hun fast, at det er er op til den enkelte læge at vurdere, om patienten skal godkendes til behandling. Men det holder ikke i virkeligheden, lyder kritikken.

- Problemet er den her måde, som Medicinrådets anbefalinger bliver tolket ude i regionerne. At anbefalingerne bliver lagt til grund for, at det er sådan, man skal behandle, i stedet for at blive en rettesnor, som man kan afvige fra, siger Jeppe Jakobsen (DF)

Det er svært at forstå, at vi er så meget klogere i Danmark end i andre lande i Europa, når vi laver den her meget stringente adskillelse af børn i den her alder

Mathias Agersø Nielsen, far til Mathias

I Sverige og Norge tilbyder man børn med muskelsvindsygdommen SMA behandling med Spinraza helt op til de 18 år gamle. I Tyskland kan også voksne få behandling.

Ifølge Muskelsvindfonden er det politikernes ansvar at sikre, at sjældne sygdomsgrupper får en relevant behandling.

- Man har ganske vist lavet det princip om lægernes frie ordinationsret, som skulle være en kattelem, men det er et musehul, for det er så svært at bruge i praksis, siger udviklingschef Jørgen Lenger.

Familien Agersø Nielsen mener ikke, at Mathias har fået en individuel, faglig vurdering - og de har valgt at klage til Ombudsmanden, til Styrelsen for Patientsikkerhed og til sundhedsministeren.

Har klaget til flere instanser

I Skælskør har familien bedt Rigshospitalet lave en lægelig, individuel vurdering af Mathias Agersø Nielsen og ikke udelukkende se på Medicinrådets anbefalinger.

Det mener familien ikke, de har fået, og de har derfor nu valgt at klage til Ombudsmanden, til Styrelsen for Patientsikkerhed og til sundhedsministeren.

Familien håber, at Mathias Agersø Nielsen kan få lov at prøve et par behandlinger med Spinraza som det mindste for at se, om der er en effekt.

- Jeg er med på, at man skal vurdere ny medicin, og det er en rigtig dyr medicin. Det skal vi selvfølgelig tage seriøst. Men det er svært at forstå, at vi er så meget klogere i Danmark end i andre lande i Europa, når vi laver den her meget stringente adskillelse af børn i den her alder. Det kan jeg ikke forstå, siger Kim Agersø Nielsen.

Ifølge Medicinrådet vil de vurdere sagen på ny, hvis der kommer dokumentation for, at medicinen har en effekt for andre end de børn, der lige nu er omfattet af anbefalingerne.

I alt er 13 patienter i Danmark lige nu i behandling med medicinen Spinraza.

 

Sådan virker Spinraza

Spinraza er banebrydende og virker ved at blive sprøjtet ind i hulrummet omkring rygmarven på patienterne.

 

Det øger dannelsen af et bestemt protein, som så kan holde de nerveceller, som stimulerer musklerne, i live.

 

Medicinen koster officielt over 600.000 kroner pr. behandling pr. patient flere gange om året. Dog er prisen mellem producenten og Regionernes Lægemiddelorganisation forhandlet væsentligt ned. Prisen er hemmelig.

 

Tip os Har du et godt tip?

Hent vores nye TV ØST Play App
Hent vores nye TV ØST Play App
Hent vores nye TV ØST Play App